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Nov 01, 2023

FDA, 퍼스트 셀 승인

뉴스 제공: 2022년 8월 17일, 13:39 ET 이 기사 공유 SILVER SPRING, Md.,

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2022년 8월 17일 오후 1시 39분(ET)

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실버스프링, 메릴랜드주, 2022년 8월 17일 /PRNewswire/ -- 오늘 미국 식품의약국(FDA)은 성인 및 소아 베타 지중해빈혈 환자 치료를 위한 최초의 세포 기반 유전자 치료법인 진테글로(베티베글로진 오토템셀)를 승인했습니다. 정기적인 적혈구 수혈이 필요한 사람.

FDA 생물의약품 평가 및 연구 센터 소장인 피터 마크스(Peter Marks) 박사는 “오늘 승인은 특히 지속적인 적혈구 수혈이 필요한 개인의 베타 지중해빈혈 치료에 있어 중요한 진전”이라고 말했습니다. "이 심각한 질병과 관련된 잠재적인 건강 합병증을 고려할 때, 이 조치는 치료 옵션이 제한적인 환자를 위한 혁신적인 치료법 개발을 지원하려는 FDA의 지속적인 노력을 강조합니다."

베타-지중해빈혈은 베타-글로빈 소단위의 돌연변이를 통해 혈액 내 정상적인 헤모글로빈과 적혈구의 감소를 유발하여 체내 산소 전달이 불충분해지는 유전성 혈액 질환의 일종입니다. 적혈구 수치가 감소하면 현기증, 쇠약, 피로, 뼈 이상 및 더 심각한 합병증을 비롯한 여러 가지 건강 문제가 발생할 수 있습니다. 가장 심각한 형태의 질환인 수혈 의존성 베타 지중해빈혈은 일반적으로 표준 치료 과정으로 평생 적혈구 수혈이 필요합니다. 이러한 정기적인 수혈은 체내 철분의 과도한 축적으로 인한 심장, 간 및 기타 기관의 문제를 포함하여 여러 가지 건강상의 합병증과 관련될 수 있습니다.

진테글로(Zynteglo)는 단회 용량으로 투여되는 일회성 유전자치료제이다. 진테글로의 각 용량은 기능성 베타-글로빈(헤모글로빈 성분)을 생성하도록 유전적으로 변형된 환자 자신의 세포(골수 줄기세포)를 사용하여 만들어진 맞춤형 치료법입니다.

진테글로의 안전성과 유효성은 정기적인 수혈이 필요한 베타 지중해빈혈 성인 및 소아 환자를 대상으로 한 2건의 다기관 임상 연구를 통해 확립되었습니다. 유효성은 환자가 최소 12개월 동안 적혈구 수혈을 필요로 하지 않고 미리 결정된 헤모글로빈 수준을 유지할 때 달성되는 수혈 독립성 달성을 기반으로 확립되었습니다. 진테글로를 투여받은 환자 41명 중 89%가 수혈 독립성을 달성했다.

진테글로와 관련된 가장 흔한 이상반응에는 혈소판 및 기타 혈액 세포 수치 감소뿐 아니라 점막염, 발열성 호중구 감소증, 구토, 발열(발열), 탈모증(탈모), 비출혈(코피), 복통, 근골격계 통증, 기침이 포함되었습니다. , 두통, 설사, 발진, 변비, 메스꺼움, 식욕 감소, 색소 침착 장애 및 소양증(가려움증)이 있습니다.

이 치료와 관련하여 혈액암의 잠재적 위험이 있습니다. 그러나 Zynteglo에 대한 연구에서는 사례가 발견되지 않았습니다. 진테글로를 투여받는 환자는 암의 증거가 있는지 최소 15년 동안 혈액 모니터링을 받아야 합니다. 또한 이 약을 투여하는 동안 환자의 과민반응을 모니터링해야 하며, 혈소판감소증 및 출혈에 대해서도 모니터링해야 합니다.

이 신청서는 우선 심사, 패스트 트랙, 획기적인 치료 및 희귀 치료 지정을 받는 것 외에도 희귀 소아 질환 바우처를 받았습니다.

FDA는 블루버드바이오에 진테글로의 승인을 승인했다.

미디어 연락처: Veronika Pfaeffle, 301-310-2576소비자 문의: 이메일 또는 888-INFO-FDA

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