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Apr 30, 2023

Vertex 및 CRISPR Therapeutics, 엑사(exa)에 대한 EMA 승인 진행

2023년 1월 26일 - 마지막

2023년 1월 26일 - 2023년 1월 27일 07:50 GMT에 마지막 업데이트됨

관련 태그 Cas9 CRISPR 유전자 편집 기능 sanitize_gpt_value2(gptValue) { var vOut = ""; var aTags = gptValue.split(','); var reg = new RegExp('\\W+', "g"); for (var i=0; i

엑사감글로겐 오토템셀(exa-cel)이라는 치료법은 겸상 적혈구 질환(SCD)과 수혈 의존성 베타 지중해빈혈(TDT) 치료를 위해 개발되었습니다. 이 제출물은 두 개의 글로벌 3상 연구에 의해 뒷받침됩니다.

Vertex와 CRISPR Therapeutics는 2015년에 CRISPR/Cas9를 사용하여 인간 질병의 근본적인 유전적 원인을 목표로 하는 잠재적인 새로운 치료법을 발견하고 개발하는 데 초점을 맞춘 전략적 연구 협력을 체결했습니다. 엑사셀(Exa-cel)은 공동 연구 프로그램에서 나온 최초의 잠재적 치료법이다. 수정된 협력 계약에 따라 Vertex는 이제 exa-cel의 글로벌 개발, ​​제조 및 상용화를 주도하고 CRISPR Therapeutics를 통해 전 세계적으로 프로그램 비용과 이익을 60/40으로 분할합니다.

지난 가을 Vertex는 마케팅 신청을 지원하는 데 필요한 데이터에 대해 EMA와 논의를 완료했으며 2022년 말까지 이를 제출할 예정이라고 밝혔습니다. 승인되면 exa-cel은 최초의 CRISPR 치료법이 될 것입니다. 유전 질환에 대한 규제 승인을 얻습니다.

2022년 8월 미국 식품의약국(FDA)은승인됨​​ 블루버드 바이오스​베타 지중해빈혈에 대한 유전자 치료제인 진테글로(Zynteglo)는 렌티바이러스 벡터에 대한 미국 최초의 승인을 받았습니다.

진테글로(Zynteglo)는 2019년 유럽에서 승인을 받았지만, 회사는 보장 범위에 대한 정부와의 합의에 실패하자 지역 철수의 일환으로 약품을 시장에서 철수하고 대신 미국으로 관심을 돌렸습니다.

이전에 CTX001로 알려졌던 exa-cel은 연구용, 자가 유래 체외 CRISPR/Cas9 유전자 편집 치료법으로 SCD 또는 TDT 환자를 대상으로 평가되고 있습니다. 이 치료법에서는 환자 자신의 조혈 줄기 세포를 편집하여 높은 수준의 태아를 생산합니다. 적혈구의 헤모글로빈(HbF). exa-cel에 의한 HbF 상승은 SCD 환자의 고통스럽고 쇠약하게 만드는 혈관 폐쇄 위기를 줄이거나 제거하고 TDT 환자의 수혈 요구 사항을 완화할 수 있는 잠재력이 있다고 개발자들은 말합니다.

엑사셀은 EU 위원회로부터 희귀의약품 지정을 받았으며, EMA로부터 SCD와 TDT 모두에 대해 우선순위 의약품(PRIME) 지정을 받았습니다. Vertex는 또한 미국 FDA에 BLA(Biologics License Application) 제출을 시작했으며 올해 1분기 말까지 해당 신청을 완료할 것으로 예상한다고 밝혔습니다.

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